Genetik hastalıkların tedavisi

ABD'nin saygın gazetelerinden New York Times Gazetesi'ne göre Amerikalı bilimadamları, maymunlara virüs aracılığıyla gen naklederek, vücudun tedavi amaçlı protein üretmesini sağladılar. Yeni geliştirilen teknik, ileride kanser başta olmak üzere birçok hastalığın tedavisinde kullanılabilecek.
Yeni teknikte, önce bir virüsün içine tedavi amaçlı gen naklediliyor. Daha sonra bu virüs vücuda enjekte ediliyor. Sözkonusu teknik, geçtiğimiz günlerde ABD'nin Philadelphia Kenti'ndeki Pennsylvania Üniversitesi'nin genetik tedavi enstitüsünde, kobay fareler ve makak maymunları üzerinde dönendi.

James H. Wilson liderliğinde yapılan denemede, hayvanlara, iliğin daha fazla alyuvar üretmesini sağlayacak gen nakledildi. Gen naklinde şöyle bir yol izlendi: Genin hedef hücreye taşınmasında "adeno" benzeri sadece iki geni olan bir virüs kullanıldı. Virüs, tehlikeli genleri çıkarılarak baş ve kuyruktan oluşan içi boş bir taşıyıcı haline getirildi.
Hücreye taşınması istenen tedavi amaçlı gen ise, taşıyıcı haline gelmiş virüsün içine yerleştirildi. "Truva Atı" misali, virüsün içine yerleştirilen gen vücuda nakledildi. Böylece "Truva Atı" metoduyla bağışıklık sisteminin geni reddetmesi engellendi.
Virüs sayesinde "erythropoietin" hormonunun üretimini sağlayan gen, hedef kemik hücrelerine taşındı. Erythropoietin hormonu, iliğin daha fazla alyuvar üretmesini sağlıyor. Gen dışarıdan "rapamycin" hapı verilerek çalıştırmaya başlandı. Bir başka deyişle genin harekete geçirilmesi için "rapamycin" takviyesi yapıldı.
"Truva Atı" virüslerle, gen nakledilen maymunlarda yapılan kan ölçümlerinde, genin birkaç gün boyunca aktif olduğu anlaşıldı. Bilimadamları, şimdi genin istendiğinde açılıp, istendiğinde kapanmasını sağlayacak bir anahtar mekanizma üzerinde çalışıyorlar.

Diyaliz hastaları gibi alyuvar seviyesi düşük olan hastalara, düzenli olarak erythropoietin verildiğine işaret eden bilimadamları, gelecekte gen nakli ile bu tedavinin kolaylaşabileceğini söylüyor.
Dr Wilson ve ekibi, sadece alyuvar proteinleri üzerine değil, kanserli hücrelere, akciğer, göz ve karaciğere gen taşıyacak projeler üzerinde de çalışıyor. Gelecekte, kanserden genetik hastalıklara kadar birçok hastalığın, gen terapisiyle tedavi edilebileceği belirtiliyor.

Genetik hastalıkların tedavisinde gelişme:
Üstderi ve altderinin birbirine yapışma eksikliği olan ve ciddi bir tek gen hastalığı olan ''epidermolysis bullosa'' hastasının ilk kez İtalya'da başarıyla tedavi edilmesi, önemli genetik hastalıkların tedavisi konusunda umut ışığı yarattı. Fransız Miyopati Derneği'nden yapılan açıklamada, dünyada 500 binden fazla insanı etkileyen bu genetik hastalıktan muzdarip bir hastanın İtalya'nn Modena Üniversitesi'nden Dr. Michele De Luca başkanlığındaki bir ekip tarafından kök hücre aşılanması yöntemiyle başarıyla tedavi edildiği bildirildi.

Nature Medicine dergisinin internet sayfasında da deri kök hücre aşılanması yöntemiyle tedavinin, kendisini 1 yılda yenileyen işlevsel bir üstderinin oluşmasına olanak sağladığı vurgulandı.
Yöntemin, diğer deri hastalıklarının tedavisine de olanak sağlayabileceği belirtilirken, benzer bir deneyin gelecek yıl Fransa'da da uygulanacağı kaydedildi.
Geneton adı verilen yöntemle bilim insanlarının, genetik hastalıkları kökeni olan 2 bin 200 genden 800 kadarını tanımladıkları ve yerini belirledikleri belirtiliyor.

Gen tedavisinde kullanılan en yeni teknoloji, programlanmış hücreler. Bu teknikte, vücuda verilmesi istenilen gen ilk olarak hücre içerisine yerleştiriliyor. Bunun için virüsler veya mikrokesecikler kullanılıyor. İstenilen gen hücreye yerleştirildikten sonra bu hücreler kültürlerde çoğaltılıyor; belli bir sayıya ulaştıktan sonra da vücuda veriliyorlar. Bu hücreler belirlenen bölgelere yerleşerek gerekli maddenin üretimine başlıyorlar. Bu yöntemde hücreyi istenildiği gibi programlamak ve kontrol etmek mümkün. Programlanan hücredeki gen vücuda verildikten sonra gerektiğinde aktif hale geçebiliyor. Bu yöntemde, kişiden alınan bağ dokusu, beyaz kan hücresi gibi çeşitli hücreler kullanılabiliyor. Genetik yapısı değiştirildikten sonra kas içerisine verilen kas hücreleri buradaki diğer kas hücrelerine yapışarak görev yapıyorlar. Bu hücreler sadece kas hastalıklarının tedavisinde değil, sinir sisteminin çeşitli hastalıklarında ve kanserlerde de kullanılabilir.

Kültürlerde çok sayıda bölünmeye uğrayan, çoğaltılması kolay olan ve istenilen hücre türüne dönüştürülen kök hücreler, son yıllarda gen tedavisinde kullanılıyorlar. Halen ABD’de yapılan hücre programlama ve gen tedavisi çalışmalarının üçte birinde kök hücreler kullanılıyor. Vücut dışında programlanan kök hücrelerle birçok hastalığı tedavi etmek mümkün. Bu yöntemin en çok çalışıldığı konular kanser ve genetik hastalıkların tedavisi. Kök hücrelerin en büyük avantajı kendilerini sürekli yenileyebilmeleri. Böylece, programlanmış olan diğer hücreleri defalarca hastaya vermek yerine kök hücrelerin bir kez verilmesi mümkün oluyor. Bu çalışmalarda halen en sık kullanılan kök hücreler, kan kök hücreleri. Gerek yeni doğan bebeklerden gerekse erişkinlerden en kolay elde edilen kök hücreler bunlar. Programlanan kan kök hücreleri vücuda verildiğinde çeşitli yerlere giderek buralara yerleşiyor. Bunların başında kemik iliği, karaciğer, dalak ve lenf bezecikleri geliyor. Bu nedenle, özellikle kan ve karaciğer hastalıklarının tedavisinde kan kök hücreleri önemli.

Programlanan kök hücreler organ nakillerinde, nakledilen organın reddedilmesini engellemek için de kullanılabiliyorlar. Herhangi bir organ nakledildiğinde kişinin kan hücreleri bu organı tanımlamaya çalışıyorlar. Eğer kişinin hücre duvarındaki moleküller ile nakledilen organdaki moleküller uyum sağlamazsa hücreler alarm durumuna geçiyor ve organa karşı savaş başlatılıyor. Alarm durumundaki hücrelerde birçok gen aktif hale geçerek çeşitli kimyasal maddeler salgılıyor. Yabancı organın tespit edilmesiyle başlatılan bu savaş organın tahrip edilmesiyle sonuçlanıyor. Hücre yüzeyinde bulunan ve yabancı organı tanıyan moleküller veya yabancı organa karşı salgılanan maddeler, hücredeki bir dizi gen tarafından kodlanıyor. Kan hücrelerindeki bu genler devre dışı bırakılırsa, yani iptal edilirse yabancı organa karşı savaş başlatılamıyor. Kişiden alınan kan kök hücrelerindeki genetik yapıyı istenilen şekilde düzenlemek mümkün. Nakledilen organa karşı savaşı yöneten genler baskılanabiliyor veya yapısı değiştirilebiliyor. Genler devre dışı bırakıldıktan sonra bu kök hücreler tekrar kişiye veriliyor. Genetik şifresi istenilen doğrultuda değiştirilmiş olan kan kök hücreleri kemik iliğine yerleşiyor ve burada her çeşit kan hücresini üretmeye başlıyorlar. Yeni oluşan kan hücreleri, kök hücredeki değiştirilmiş genetik yapıyı taşıdıkları için nakledilen organa karşı duyarsız kalıyorlar. Böylece organa karşı savaş başlatılamıyor ve nakledilen organ reddedilmiyor.