GEN TERAPİSİNİN UYGULAMA ALANLARINDAN ÖRNEKLER:

Yumurtalık Kanseri
Yumurtalık kanserlerinin yüzde 57’si, p53 genlerindeki kusurlardan kaynaklanmaktadır. p53 genleri, normal çalıştıklarında hücre gelişimini ve üremeyi kontrol altında tutarak tümör oluşumunu engelleyici olarak görev yaparlar. İleri derecede yumurtalık kanseri olan kadınlarda p53 gen terapisi yöntemini uygulayan uzmanlar, hastaların üçte birinin tümörlerinde yüzde 50 veya daha fazla oranda küçülme gözlemlemişlerdir.

Şeker Hastalığı
Şeker hastalığı gibi bazı hastalıklar da protein hap ile alınamadığı takdirde belirli aralıklarla vücuda enjekte edilmesi gerekir. Oysa gen terapisi yöntemi uygulandığı takdirde bir hücreye DNA enjekte edilir ve hücrenin protein üretmesi sağlanarak, hasta gün boyu iğne olmaktan kurtarılır.

Kalp Krizi
Kalp krizinde ise gen terapisi, atherosiklerozu (damarların kalınlaşması) önlemek ve yeni atardamarları geliştirmek için kullanılır.

Prostat kanseri geni ayrıldı!
Kimin prostat kanserine yakalanma riski olduğu saptanacak. İngiliz bilim adamları, prostat kanserine neden olan geni diğerlerinden ayırmayı başardıklarını açıkladı. Bilim adamları, bu gelişmeyi prostat kanseriyle mücadelede önemli bir adım olarak işaret ettiler. İngiliz bilim adamları, ülkede erkeklerde en çok ölüme yol açan ikinci kanser tipi olan prostat kanserine neden olan geni diğerlerinden ayırmayı başardıklarını açıkladılar. Bunun prostat kanseriyle mücadelede önemli bir adım olduğuna işaret edilirken, söz konusu gelişmenin doktorlara kimin ileriki yıllarda prostat kanserine yakalanma riski bulunduğunu erken anlama imkanı sağlayacağı belirtiliyor.

GSTP1 ADLI GEN TÜRÜ

Tümörün tipine göre, tedaviye nasıl bir yanıt alınacağının anlaşılmasının da mümkün olacağını belirten bilim çevreleri, GSTP1 adlı genin bir türünü taşıyan erkeklerin diğerlerine oranla 2 kat daha fazla erken yaşta prostat kanserine yakalanma riski taşıdıklarını kaydettiler. Araştırmayı yapan ekibin başında yer alan Dr. David Dearnaley, “Bu gelişme doktorlara prostat kanserine yakalanma riski bulunan kişileri bilme imkanı veren son derece heyecan verici bir gelişme” dedi. İstatistikler, prostat kanserinin İngiltere’de her yıl 19 bin 500 erkeği etkisi altına aldığına ve bu kişilerin 9 bin 500’ünün hastalık yüzünden hayatını kaybettiğine dikkati çekiyor. Söz konusu gelişme, aktrist Judie Dench ile MI5’ın eski şeflerinden kadın ajan Stella Rimington tarafından dün hizmete açılan Avrupa’nın ilk Erkek Kanserleri Araştırma Merkezi’nde açılış sırasında duyuruldu.

Şeker hastalığına genetik tedavi
Kemirgenlerde başarılı oldu, insanlar üzerinde denenmesi için 7 yıl beklemek gerekecek. Nature adlı bilim dergisinin haberine göre Kanadalı uzmanlar, kemirgenler üzerinde yaptıkları deneyler sonucunda “tip 1” diye adlandırılan şeker hastalığı türünü “genetik tedavi” yöntemiyle yenmeyi başardılar.

Kanada’nın Calgary Üniversitesi araştırmacıları şeker hastalığının ‘tip 1’ adı verilen türünü genetik tedavi ile durdurdular. Kemirgenler üzerinde yapılan deneylerden alınan sonuçların şeker hastalığı tedavisinde çok önemli bir başarı olduğu ve hiçbir yan etkisi bulunmadığı belirtildi.

Vücutta insülin eksikliğine bağlı olarak ortaya çıkan şeker hastalığının 2 tipi bulunduğunu kaydeden uzmanlar, “tip 1” olarak adlandırılan türün gençlerde rastlanan şeker olduğunu, “tip 2” nin ise genellikle 45 yaşın üzerindeki insanlarda görüldüğünü belirtiyorlar. Şeker hastalığının “tip 1” olarak adlandırılan türünü durdurmayı başaran Dr. Yoon başkanlığındaki uzmanlar, insülinin iki adet molekül zincirinden sadece birini aldıklarını ve buna, şekeri algılayan karaciğere ait bir element ve ufak bir albümin molekülü parçasını eklediklerini söylediler. Bunları insülin üreten gene yerleştiren uzmanlar, değişime uğrayan bu geni de, ihtiyaç halinde insülin salgılaması için kobayın karaciğerine koyduklarını kaydettiler.

Bu buluşla ilgili insan üzerinde klinik deneyler yapılabilmesi için en az 7 yıl beklenmesi gerektiğini söyleyen uzmanlar, bu süre zarfında hastalığın halen günlük insülin iğneleri ya da pankreas nakliyle tedavi edilmeye devam edileceğini hatırlattılar.

Hasarlı beyin hücreleri kök hücrelerle onarılacak
İnsan kök hücreleriyle farelerde beyin hücreleri yenilendi. Kanadalı bilim adamları, insan kök hücreleriyle farelerde hasarlı beyin hücrelerini yenilemeyi başardı. Multiple Sklerosis olarak bilinen ve beyin ile omurilikteki sinir liflerini etkileyerek sinirlerin normal elektrik iletişimlerinin aksamasına ve kişide kısmi felçlere, duyu kayıplarına yol açan hastalığın ileride kök hücreleri ile tedavi edilebileceği açıklandı. Araştırmalarda, ceninden alınan insan kök hücrelerini laboratuarda çoğalttıktan sonra kullanan bilim adamları, aşılanan kök hücrelerin hastalıklı hücrelerin miyelin zarını onardığını ve farelerde hastalığın yol açtığı titremelerin ortadan kalktığını gözledi. Bilim adamları, yeni araştırma sonucunun, Parkinson gibi beyin ile ilgili hastalıkların da tedavisine ışık tuttuğunu açıkladı. Konuyla ilgili araştırma raporu, 16 Ekim’de ABD’nin Boston kentinde başlayan Amerikan Nöroloji Kongresinde açıklandı

“Kök hücre programcılığı” gelişiyor
Bilim adamları, doku geliştirmede büyük adımlar atıldığının müjdesini verdi. Geçtiğimiz Pazartesi günü bir açıklama yapan bilim adamları, herhangi bir hücre formuna dönüşme yetisine sahip olan kök hücreleri üzerinde yaptıkları çalışmalarda önemli gelişmeler kaydedildiğini bildirdi.

Anne-babasının değişik embriyonlarından genetik olarak seçilen tüp bebek, ölümcül bir kan hastalığına tutulan Molly adındaki altı yaşındaki ablasının tek yaşam umudu. Adam’ın kordon bağından alınan sağlıklı kök hücreler Molly’ye nakledildi. Ameliyatın sonucu önümüzdeki günlerde belli olacak.

29 Ağustos’ta Denver’da dünyaya gelen minik Adam, 6 yaşındaki kızkardeşi Molly için yaşam umudu oldu. Anne babasının değişik embriyonlarından genetik olarak seçilen ve suni döllenme yoluyla dünyaya gelen Adam’ın göbek bağından alınan kök hücreler, Falkoni anemisi adı verilen ender ve ölümcül bir hastalığa yakalanan kızkardeşine nakledildi. Ameliyatın başarılı geçip geçmediği önümüzdeki günlerde belli olacak.

Falkoni anemisi denilen hastalık Molly’ye, anne babasından geçti, Lisa ve Jack Nash adlı çiftin her ikisi de, bu hastalığa yol açan mutasyona uğramış geni taşıyor. Hastalık küçük kızın kemik iliği üretimini engellediği gibi bağışıklık sistemini de zayıflatıyor. Bu tür anemi ölümcül olabiliyor ve tek iyileşme imkanı uyumlu bir vericiden alınan sağlıklı hücre naklinde yatıyor. Nash’ler gibi sağlıklı taşıyıcılardan dünyaya gelen çocuklarda bu hastalığın görünme olasılığı yüzde% 25.

Doktorlar Molly’nin iyileşmesinin uyumlu bir vericiden alınan hücre nakli olduğunu söyleyince Nash çifti, Molly’ye bir kardeş vermeyi düşündü. Çiftten alınan 15 adet embriyon Minneapolis Üniversitesi’nde genetik taramadan geçirildi ve sonunda Molly’nin hücreleriyle benzer özellikler taşıyan sağlıklı bir embriyonun yaşatılmasında karar kılındı. Böylece Molly, hayatını kurtaracak bir kardeşe sahip oldu. Adam’ın göbek kordonundan alınan hücreler Molly’ye verildi. Doktorlar, şimdi bu hücrelerin Molly’nin vücudunda kemik iliği üretimine başlayacağını düşünüyor. Adam’dan alınan hücrelerin ablasıyla özdeş nitelikler taşımasından dolayı, Molly’nin eskiden yüzde 30 olan iyileşme şansı şimdi yüzde seksenlere çıkmış durumda.

GİDEREK YAYGINLAŞACAK
Doktorlar dünyada ilk kez yapılan ameliyatın sonucundan umutlu. Chicago Genetik Enstitüsü Başkanı Prof. Yurij Verlinskij, “Çok heyecan verici. Embriyon herhangi bir genetik mutasyon riskinden yoksun olduğu için seçildi, aynı zamanda en iyi olası donör olduğu için” dedi. Doktorlar kullanılan yöntemin ahlaka aykırı olmadığı da belirtti. Minnesota Biyoteknik Merkezi Başkanı Jeff Kahn, genetik tarama yöntemi ile ilgili görüşlerini açıklarken, “Çok yakında olağan bir işlem haline gelecek. Tıpkı araba alırken aksesuar ya da motor tercihi yapmak gibi bir şey” dedi. Uzmanlar genetik tarama yöntemi sayesinde genetik (kalıtsal) hastalıkların ortadan kalkabileceğini görüşünü savunuyor.

ETİK TARTIŞMA SÖZ KONUSU DEĞİL
Prof. Wagner tekniği savunurken, “Kullanılan yöntem ikinci bir çocuk isteyen Nash çiftine, işi tesadüfe bırakmadan sağlıklı bir çocuk sahibi olma imkanı tanıdı” dedi.
Ancak kullanılan yöntem ülkede, bir süredir var olan genetik tartışmaları alevlendirdi. Lisa Nash de kendilerini savunurken, “Bu seçimi bilinçli olarak, kendimiz için yaptık. Yaptığımızı onaylamayan kişilerin, bizim durumuzda ne karar vereceğini merak ediyorum doğrusu” dedi.